Kombinovaná počiatočná imunosupresia u získanej hemofílie A

Získaná hemofília A je extrémne vzácne autoimunitné ochorenie, spôsobené autoprotilátkami proti koagulačnému faktoru VIII, ktoré sa vyznačuje život ohrozujúcim krvácaním do mäkkých tkanív a životne dôležitých orgánov. Základom liečby zostáva podporná terapia pre kontrolu krvácania a imunosupresívnej terapie, ale neexistuje zhoda ohľadom najlepšej imunosupresívnej terapie.

Väčšina režimov zahrňuje úvodné steroidy, po ktorých nasledujú ďalšie imunosupresíva (napr. rituximab, cyklofosfamid, cyklosporín), keď steroidy zlyhajú.

V snahe znížiť expozíciu steroidom zaviedli v roku 2009 maďarskí autori protokol kombinovanej imunosupresívnej liečby s pulzným dávkovaním. Teraz uvádzajú výsledky u prvých 32 pacientov s mediánom veku 77 rokov, liečených týmto protokolom v rokoch 2009 až 2020.

Protokol CyDRi sa skladá z cyklofosfamidu (1000 mg v dňoch 1 a 22), dexametazonu (40 mg v dňoch 1, 8, 15 a 22) a rituximabu (100 mg v dňoch 1, 8, 15 a 22). Rovnaký režim bol použitý na liečbu relapsov.

Všetci pacienti dostali aspoň jeden cyklus. Pri mediáne sledovania 780 dní bola miera kompletnej remisie 96,9 % a celkové prežitie 90,6 %. Miera relapsov bola 6,3 %. Medián času do kontroly krvácania bol 15,5 dňa a medián času do kompletnej remisie bol 77 dní. Toxicita súvisiaca s režimom bola minimálna.

Výsledky sú impozantné v porovnaní so všeobecne neuspokojivými výsledkami, ktoré sú pozorované u súčasnej sekvenčnej liečby získanej hemofílie A.

Režim CyDRi by mohol predstavovať atraktívnu terapeutickú možnosť pre starších pacientov.

Zdroj: Simon B et al. Combined immunosuppression for acquired hemophilia A: CyDRi is a highly effective low-toxicity regimen. Blood 2022 Nov 3; 140:1983.