Liečba srdcovej amyloidózy patisiranom
Transtyretínová amyloidóza, známa tiež ako ATTR amyloidóza, môže spôsobovať progresívnu infiltratívnu kardiomyopatiu, ktorá bežne vedie k smrti, s mediánom prežitia dva až šesť rokov. Patisiran je liek s interferujúcou RNA, ktorý sa zameriava na messengerovú RNA TTR v pečeni a znižuje množstvo cirkulujúceho proteínu transtyretínu. Výsledky III. fázy randomizovanej, placebom kontrolovanej štúdie intravenózneho patisiranu u pacientov s dedičnou alebo wild-type ATTR amyloidózou ukázali, že u tých, ktorí dostávali patisiran, došlo k menšiemu funkčnému poklesu ako u skupiny s placebom, ale mortalita bola podobná.
Štúdia zahŕňala 360 účastníkov z 21 krajín; priemerný vek bol 76 rokov, desať percent tvorili ženy. Primárnym cieľom bola zmena vzdialenosti pri šesťminútovom teste chôdzou oproti východiskovému stavu; medián rozdielu bol 15 metrov. K úmrtiu došlo u troch percent osôb s patisiranom a u štyroch percent s placebom. Koncentrácia transtyretínu v sére sa pri liečbe patisiranom znížila o 86 percent.
Zdroj: Maurer MS, et al. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Engl J Med 2023 Oct 26;389:1553.