Bezpečnosť pacientov v ére génovej terapie

Génová terapia hemofílie A a B sa stáva realitou, avšak zostávajú nevyriešené otázky, týkajúce sa jej dlhodobej účinnosti a bezpečnosti. Autori nového prehľadu, publikovaného v časopise Journal of Thrombosis and Haemostasis sa týmito otázkami zaoberajú. Uvádzajú sa tu početné obavy, vrátane potenciálnej vrodenej aj adaptívnej imunitnej odpovede na adenoasociované vírusové vektory a na možnú integráciu daného vektoru do genómu príjemcov génovej terapie. Tieto typy reakcií by mohli mať dopad na bezpečnosť a účinnosť liečby.

Americká NHF formou petície požaduje pri schvaľovaní génovej liečby dodržiavanie stratégie hodnotenia a zmierňovania rizík (REM).

V prehľade sú zhrnuté údaje z klinických štúdií terapií doposiaľ schválených v USA a Európe. Kľúčovým aspektom génovej liečby má byť podľa autorov bezpečnosť a zdieľané rozhodovanie, rovnako ako sústredenie génovej liečby do špecializovaných centier pre liečbu hemofílie.

Autori zdôrazňujú význam vysokého počtu účastníkov celosvetového registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie.

Zdroj: Valentino LA, Kaczmarek R, Pierce GF, Noone D, O'Mahony B, Page D, Rotellini D, Skinner MW, Hemophilia Gene Therapy: First, Do No Harm Journal of Thrombosis and Haemostasis (2023), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2023.06.016.