Inhibítory ako komplikáca liečby hemofílie

Na tohtoročnom virtuálnom kongrese European Association for Haemophilia and Allied Disorders predstavil Dr. Ljung zo Švédska nové poznatky o vývoji inhibítorov v Európe.

Prebiehajúci výskum PedNet ukázal, že približne u 30 % osôb s ťažkou hemofíliou sa vyvinie inhibítor, pričom asi dve tretiny z nich má vysoký titer inhibítorov.

Tvorba inhibítorov je komplikácia liečby hemofílie, pri ktorej telo pacienta začne produkovať protilátky proti jeho substitučnej faktorovej liečbe.

Údaje nepreukázali žiadny štatisticky významný rozdiel vo výskyte rozvoja inhibítora medzi osobami liečenými prípravkami získanými z plazmy alebo rekombinantnými prípravkami, ale niektoré genetické mutácie nesú oveľa vyššie riziko. Iná štúdia, SIPPET, ukázala, že riziko vzniku inhibítora je u ťažkej hemofílie A približne 30%, a zároveň preukázala štatisticky významne vyššie riziko vzniku inhibítora pri liečbe rekombinantnými faktorovými produktami. Inhibítory sa vyskytujú tiež u ľahkej a stredne ťažkej hemofílie A, ale ich výskyt je menej pravdepodobný.

Zdá sa, že výskyt inhibítorov u ťažkej hemofílie B je teraz vyšší, ako sa predtým predpokladalo, a predstavuje približne 10 %, pričom polovica z nich má vysoký titer inhibítorov. Inhibítory u mierne a stredne ťažkej hemofílie B a u predtým liečených pacientov zostávajú vzácne.

Inhibítory sa najčastejšie vyskytujú u detí s hemofíliou A, zvyčajne počas prvých 50 dní liečby, ale môžu sa objaviť aj v neskoršom veku a menej často u ľudí s hemofíliou B. Môžu sa veľmi vzácne vyskytnúť napr. u Von Willebrandovej choroby.

U hemofílie A miera rizika vzniku inhibítorov závisí od genetickej mutácie a od intenzity liečby, ale v priemere sa pohybuje okolo 13 % počas prvých 100 dní liečby.

Liečba inhibítorov u hemofílie B zostáva zložitejšia, ale možnosti liečby sú k dispozícii.

Zdroj: https://haemophilia.org.uk/advances-in-inhibitor-knowledge-and-treatment/