Preskočiť na obsah

Inovácia v liečbe akútnej leukémie výrazne predlžuje prežitie

Foto archív BIOCEV Cytológia kostnej drene pacienta s MDS v progresii do AML; v zornom poli dva myeloblasty s výraznými jadierkami

Českí vedci predstavili inovatívnu metódu liečby akútnej leukémie. Tím zložený z vedcov z centra BIOCEV, 1. LF UK a Všeobecnej fakultnej nemocnice v Prahe skombinoval štandardnú liečbu pacientov v prechode z myelodysplastického syndrómu do akútnej myeloidnej leukémie tak, že k azacytidínu pridali cytokín G‑CFS, ktorý podporuje vznik a vývoj bielych krviniek v kostnej dreni. Synergické pôsobenie oboch látok robí liečbu akútnej leukémie efektívnejšou a bezpečnejšou, výrazne predlžuje prežitie pacientov a je okamžite využiteľné v praxi.

Myelodysplastický syndróm (MDS) je onkologické ochorenie kostnej drene, pri ktorom dochádza k nízkej produkcii nefunkčných krvných buniek. V dôsledku toho majú títo pacienti nedostatok erytrocytov a leukocytov, kľúčových pre obranyschopnosť organizmu, ale tiež trombocytov, potrebných pre koaguláciu. Takto chudokrvní pacienti majú krvné podliatiny, časté vnútorné krvácania a sú menej odolní voči bakteriálnym a vírusovým ochoreniam. Pacienti potom musia podstupovať podpornú antibiotickú terapiu, prípadne opakovanú transfúziu. Výnimočne sa môže tiež transplantovať kostná dreň. Pokiaľ ide o početnosť ochorenia, v Európe je ročne diagnostikovaný  MDS u štyroch pacientov na 100 000 osôb. Všeobecná fakultná nemocnica v Prahe registruje približne 80 pacientov ročne.

Synergia podporujúca prežitie

Myelodysplastický syndróm sa dá popísať ako porucha diferenciácie a zrenia kmeňových buniek, ktorá vedie k periférnym cytopéniam s možnou progresiou do akútnej myeloidnej leukémie (AML). Postupná progresia ochorenia zhoršuje prognózu prežitia a indikuje pacienta na zahájenie liečby hypometylačnými činidlami (HMA), ako je napríklad 5‑azacytidín (AZA), ktorý v 70. rokoch minulého storočia objavili vedci z Československej akadémie vied. A s veľkým pokrokom v liečbe pacientov s MDS pri prechode do AML prichádzajú českí vedci aj dnes. „Doterajšia celosvetová liečba pacientov s MDS v prechode do AML je postavená na podávaní lieku 5‑azacytidín. Azacytidín je inhibítor jadrových enzýmov, takzvaných DNA metyláz, ktoré sú v leukemických bunkách geneticky aj funkčne narušené, a teda ich ovplyvnenie vedie k odstráneniu leukemických buniek. Naša MDS/AML skupina na základe predchádzajúcich výskumov, z ktorých veľa publikovali renomované časopisy, prišla s konceptom tzv. diferenciačnej terapie pre MDS. „Navrhli sme skombinovať azacytidín s ďalšou látkou,  ktorá sa nazýva G‑CSF a podporuje vznik a vývoj bielych krviniek v kostnej dreni. Podarilo sa nám nielen preukázať liečebné účinky novej kombinácie, a predovšetkým jej bezpečné pôsobenie na pacientov, ale tiež predĺžiť ich prežitie rádovo v mesiacoch,“ vysvetlil profesor Tomáš Stopka, vedúci výskumu z 1. LF UK a centra BIOCEV. Podľa Tomáša Stopku sa tiež zistilo, že kombinácia látok navodí zreteľne viac liečebných odpovedí, čo je zásadné pre ďalší výskum aj klinické testovanie na pacientoch.

Chystá sa celoeurópska štúdia

Klinickú štúdiu dokazujúcu prínos novej liečebnej metódy u vysoko rizikového typu MDS schválil Štátny ústav pre kontrolu liečiv v roku 2017. Podľa koordinátorky štúdie docentky Anny Jonášovej z Kliniky hematológie 1. LF UK však začiatky neboli vôbec ľahké. „Obrovské úsilie sme museli vynaložiť už pred začiatkom samotnej štúdie, kedy bolo treba zabezpečiť žiadosť na ŠÚKL a presadiť štúdiu u etických komisií. Navrhnutá liečebná kombinácia posúva využitie cytokínu G‑CSF do terapie AML a zároveň jeho synergické pôsobenie s azacytidínom robí túto liečbu efektívnejšou a bezpečnejšou pre pacientov, a teda predstavuje overenú stratégiu, ktorá je okamžite použiteľná v praxi. Výsledky by sme nedosiahli, nebyť obrovskej ochoty pacientov, ktorí sa do štúdie zapojili,“ poďakovala Anna Jonášová.

Úspech tejto štúdie môže naznačiť smer, ktorým by sa v blízkej budúcnosti mohla uberať liečba pacientov s MDS a AML. Aj preto podľa centra BIOCEV prebiehajú práve teraz intenzívne jednania o novej celoeurópskej štúdii, ktorá by okrem AZA a G‑CSF mala skúmať aj ďalší liek – venetoclax.

Vyšlo v tribune.cz

Zdieľajte článok

Odporúčané

Editoriál

9. 5. 2022

To, ako teraz vyzerá pregraduálna výchova lekárov, ovplyvní klinickú prax a kvalitu starostlivosti s odstupom desiatich, pätnástich rokov. Prinášame…

Editoriál

27. 9. 2022

V tomto vydaní sa Tribune.sk venuje dopadom rastu cien energií na zdravotníctvo.

Fórum: Ako ušetriť na energiách

27. 9. 2022

Platby za energie predstavujú väčší podiel celkových nákladov poskytovateľov zdravotnej starostlivosti ako predtým. Fórum Medical Tribune sa preto…