Preskočiť na obsah

Post ASH 2022: génová liečba hemofílie

iStock-1345760479
Fotografie sú ilustračné, všetky zobrazené osoby sú modelom. Zdroj: iStock.

V súčasnosti je v Európe pre génovú liečbu hemofílie A registrovaný prípravok Roctavian a v schvaľovaní je Hemgenix pre hemofíliu B. Aktuálne je riešený najmä systém úhrady tejto nákladnej liečby, ale tiež indikácia.

Na kongrese Americkej hematologickej spoločnosti 2022 zaznelo, že 35 % oslovených hematológov by génovú terapiu použilo u osôb s hemofíliou a včasným krvácaním, 52 % čaká na viac dát, najmä pokiaľ ide o bezpečnosť, a 14 % lekárov by liečbu neodporúčalo vôbec.

Bezpečnosť génovej liečby sa zatiaľ javí ako uspokojivá, avšak 83 % pacientov potrebuje tiež liečbu steroidmi, čo má svoje úskalia.

Tromboembolické komplikácie neboli zaznamenané.

Efekt génovej liečby hemofílie A má veľké interindividuálne rozdiely a dochádza k jeho progresívnemu zníženiu v čase. U hemofílie B sú obe tieto variability významne nižšie.

Hemgenix u hemofílie B: stabilné hladiny FIX v rozpätí 20 – 40 % a významný pokles ročnej miery krvácania (ABR) aj po 24 mesiacoch liečby.

Roctavian u hemofílie A: významný pokles hladín FVIII v čase, ale stále trvá významná redukcia ABR u väčšiny osôb.

Je potrebné získať väčšie skúsenosti s génovou liečbou. 

Zdroj: 23. pražské hematologické dni 2023

Zdieľajte článok

Odporúčané

Editoriál

19. 12. 2023

Vďaka modernej liečbe a vzdelávacím aktivitám patrí Slovensko medzi popredné krajiny Európy, čo sa týka záchrany životov v dôsledku cievnej mozgovej…