Ninerafaxstat sa snaží vyplniť prázdnotu v neobštrukčnom HCM
Tisíce kardiovaskulárnych odborníkov z celého sveta sa stretli v dňoch od 6. do 8. apríla 2024 v Atlante, aby diskutovali o vede a inováciách, ktoré menia prax.
Experimentálna liečba oblasti neuspokojenej potreby pri kardiomyopatiách odhalila lepšie výsledky. Ninerafaxstat spoločnosti Imbria Pharmaceuticals má vstúpiť do fázy III testovania po preukázaní pozitívnych údajov zo štúdie IMPROVE-HCM pri neobštrukčnej hypertrofickej kardiomyopatii (HCM).
„Naše zistenia poskytujú nadšenie, že nová lieková terapia s ninerafaxstatom môže poskytnúť pacientom s neobštrukčnou HCM príležitosť dosiahnuť lepšiu kvalitu života znížením záťaže symptómov a zlepšením cvičebnej kapacity,“ povedal Martin S. Maron, MD, hlavný autor štúdie, a dodal: „Bezpečnosť a znášanlivosť lieku v tejto fáze II štúdie boli vynikajúce."
Maron poukázal na to, že zatiaľ čo pre obštrukčnú HCM boli vyvinuté viaceré terapie, opak je pravdou pre neobštrukčnú formu ochorenia, ktorá sa vyskytuje asi u jednej tretiny celkovej populácie HCM a pre ktorú neexistujú žiadne schválené terapie.
Srdcový mitotrop spoločnosti Imbria sa ukázal ako bezpečný a dobre tolerovaný medzi 67 pacientmi s neobštrukčnou HCM v 12-týždňovej štúdii s nežiaducimi účinkami podobnými ako pri placebe. Vykázal tiež významné zlepšenie funkčnej kapacity meranej účinnosťou ventilácie, ako aj zvýšenie klinického súhrnného skóre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-CSS), s významným – viac ako deväťbodovým – zvýšením oproti placebu v post hoc analýze symptomatických pacientov. Ninerafaxstat tiež znížil rozmer ľavej predsiene, čo je náhradný marker diastolickej funkcie.
„Je dôležité poznamenať, že všetky tieto zmeny sa udiali v relatívne krátkom časovom období,“ povedal Veruga.
Imbria tiež hodnotí ninerafaxstat pri zlyhaní srdca so zachovanou ejekčnou frakciou a obštrukčnou chorobou koronárnych artérií.
Zdroj: FirstWord PHARMA